Vyžaduje sa potvrdenie diagnózy Fabryho choroby odborným zdravotníckym pracovníkom. Táto webová stránka potvrdzuje iba podliehanie génovej mutácie GLA lieku Galafold®, ako je stanovené v teste Migalastat GLP HEK. Podrobné výsledky z testu Migalastat GLP HEK sú k dispozícii pre všetky podliehajúce mutácie GLA. Obráťte sa na spoločnosť Amicus Medical Information a poskytnite mutáciu pomocou štandardnej nomenklatúry HGVS.

OK

Galafold (migalastat)

TABUĽKA SENZIBILITY

Vyhľadať mutácie génu GLA

Tento nástroj vyhľadávania môžete použiť na​ zistenie toho, či mutácia špecifického génu GLA bola klasifikovaná ako senzibilná voči liečbe liekom GALAFOLD® podľa schváleného Súhrnu charakteristických vlastností lieku.

Liek GALAFOLD® je indikovaný na dlhodobú liečbu dospelých a dospievajúcich vo veku 12 rokov a starších s potvrdenou diagnózou Fabryho choroby (nedostatok α-galaktozidázy A), ktorí majú senzibilnú mutáciu.

​Pacientky majú dva gény GLA na dvoch rozličných chromozómoch. Pacientka sa pokladá za senzibilnú, ak mutácie GLA sú senzibilné na niektorom z chromozómov. Použite príslušnú funkciu vyhľadávania na zistenie toho, či mutácia alebo mutácie na každom chromozóme sú senzibilné.​

Zadajte zmenu nukleotidu alebo aminokyseliny​.

Pri zmene nukleotidu

Použite formát c.#A>B alebo c.A#B pri zmenách v reťazci nukleotidov, kde „c.“ je voliteľné; # znamená číslo; A a B sú písmená. Napríklad: c.8T>C alebo c.T8C

Pri zmene aminokyseliny

Použite formát p.A#B pri zmenách v reťazci proteínov, kde „p.“ je voliteľné; # znamená číslo; A a B sú písmená. Napríklad: p.L3P

*Poznámka: Platí to pre vyhľadávanie viacerých mutácií na tom istom chromozóme.

Pri zmene nukleotidu

Použite formát c.#A>B alebo c.A#B pri zmenách v reťazci nukleotidov, kde „c.“ je voliteľné; # znamená číslo; A a B sú písmená. Napríklad: c.8T>C alebo c.T8C

Pri zmene aminokyseliny

Použite formát p.A#B pri zmenách v reťazci proteínov, kde „p.“ je voliteľné; # znamená číslo; A a B sú písmená. Napríklad: p.L3P

ZADAJTE NAJVIAC TRI MUTÁCIE

Prečítajte si úplné informácie pre predpisovanie lieku v Súhrne charakteristických vlastností lieku

Naposledy aktualizované: 29. máj 2024