É necessária a confirmação do diagnóstico da doença de Fabry por um profissional de saúde. Este website apenas confirma a recetividade de uma mutação do gene GLA para Galafold®, conforme determinado pela Ensaio GLP HEK de Migalastat. Encontram-se disponíveis resultados detalhados do Ensaio GLP HEK de Migalastat para todas as mutações de GLA recetivas. Queira contactar a Informação Médica da Amicus e fornecer a mutação usando nomenclatura padrão HGVS.

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Galafold (migalastat)

TABELA DE SUSCETIBILIDADE

Pesquisar mutações de GLA

Pode utilizar esta ferramenta de pesquisa para saber se uma mutação de GLA específica foi classificada como suscetível de tratamento com GALAFOLD® de acordo com o RCM (Resumo das Características do Medicamento) aprovado.

GALAFOLD® está indicado para o tratamento de longa duração de adultos e adolescentes a partir dos 12 anos, com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de α-galactosidase A) e que possuam uma mutação suscetível.

Doentes do sexo feminino que tenham dois genes GLA em dois cromossomas diferentes. O doente é considerado suscetível se as mutações de GLA em qualquer um dos cromossomas forem suscetíveis. Utilize a função de pesquisa adequada para determinar se a mutação ou mutações em cada cromossoma são suscetíveis.

Introduza uma alteração de nucleótido ou aminoácido.

Para alteração de nucleótidos

Utilize o formato c.#A>B ou c.A#B para alterações de sequência de nucleótidos, onde 'c.' é opcional; # indica um número; A e B são letras. Exemplos: c.8T>C ou c.T8C

Para alteração de aminoácidos

Utilize o formato p.A#B para alterações de sequência de proteínas, onde 'p.' é opcional; # indica um número; A e B são letras. Exemplo: p.L3P

*Nota: Apenas para pesquisar mutações múltiplas no mesmo cromossoma.

Para alteração de nucleótidos

Utilize o formato c.#A>B ou c.A#B para alterações de sequência de nucleótidos, onde 'c.' é opcional; # indica um número; A e B são letras. Exemplos: c.8T>C ou c.T8C

Para alteração de aminoácidos

Utilize o formato p.A#B para alterações de sequência de proteínas, onde 'p.' é opcional; # indica um número; A e B são letras. Exemplo: p.L3P

INSIRA ATÉ TRÊS MUTAÇÕES

Consultar o RCM para ver a informação completa sobre prescrição

Última atualização: 29 de maio de 2024